我国首例罕见病同情用药 在北京协和医院落地
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2021-10-28
据澎拜新闻17日消息，14日晚上，一名患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的罕见病患者在北京协和医院服用一种药物，这种未上市的新药在国外研发还处于III期临床试验阶段。该患者并不是通过常规的入组新药临床试验获取，而是通过拓展性同情使用临床试验用药的方式申请到了这种药物，这种方式开启了我国罕见病同情用药的破冰之路。 据悉，此次申请耗时两个多月，经过多方的不懈努力，6月11日，该药品从瑞士寄出，14日上午抵达协和医院。当日下午，北京协和医院、国家药品监督管理局、中国罕见病联盟、诺华中国多方代表齐聚一堂，为患者举行了一个简朴而隆重的同情用药捐赠仪式，共同见证国内首例罕见病同情用药捐赠的成功实施。
